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进行性肌营养不良症的治疗方法

标签:进行性肌营养不良症 医学科普 | 作者:何华 | 发表时间:2014-11-11 14:41:15

患者咨询:孩子小时候就比别的孩子走路晚易跌倒蹲下起立费劲上楼梯累2014年3月18号在河南中医附属医院检查为进行性营养不良希望有关专家给予建议和帮助。

专家回复:进行性肌营养不良的治疗,建议中西医结合。1、药物治疗  本病目前尚无特效的治疗方法。只能采取对症疗法及一般支持疗法,包括应用维生素E、肌苷、加兰他敏、别嘌醇(别嘌呤醇)、三磷腺苷、苯丙酸诺龙以及中药等。2、适当的功能锻炼,进行各关节充分被动运动,针灸、推拿、按摩等均可延缓更严重的肌无力、肌萎缩和关节挛缩的发生。3、积极预防和治疗呼吸道感染,对延长患者的存活时间是有价值的。国外报道采用皮质类固醇作为DMD的治疗,对改善患者的肌力和运动功能,延缓病程的进展有一定作用。但长期应用这类药物副作用较大,且其远期疗效如何。还需作进一步观察。4、有关基因治疗,目前还限于动物试验阶段。由于Dys基因是迄今人类发现的最大基因之一,介导全长14kb cDNA进入肌肉细胞尚难以实施。以往采用的病毒或非病毒转基因系统,都存在着转移效率低以及其他问题。新近匹兹堡大学的研究人员构建出一种小于 4.2kb微型Dys基因,可装载入腺病毒相关病毒载体,导入mdx鼠肌细胞,该转移系统可长期维持具有治疗意义的Dys蛋白表达,这是DMD基因治疗方面最为引人注目的进展。干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞,有报道静脉注射正常造血干细胞,可使mdx大鼠造血功能重建,并部分恢复受累肌细胞 Dys的表达,因而干细胞移植在近年来也成为DMD治疗研究的又一热点。5 饮食保健  宜清淡为主,多吃蔬果,合理搭配膳食,注意营养充足,谨遵医嘱。6、预防护理  预防本病的惟一有效手段是遗传咨询、产前诊断和选择性流产。特别对DMD/BMD,可采用生化方法,如血清CPK、Mb检测,有助于判定致病基因携带者。分子生物学技术的应用,如cDNA探针检测、PCR扩增、 Dys印迹及免疫荧光检查等,大大提高了DMD/BMD致病基因携带者的检出率,并可用于产前基因诊断,这对控制本病的发生具有极重要的意义。


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